2021年3月9日，中国自主研制的新一代SLE双靶点生物制剂——泰它西普，被NMPA（国家药监局）批准上市，成为全球首个拥有SLE适应症的“双靶点”生物制剂，标志着SLE的“生物制剂”不断进化，变得更快、更强。 泰它西普通过优先审批程序，被NMPA批准上市 泰它西普是什么药物？他在狼疮如何发挥作用的？它的疗效如何？如何使用？价格怎样？——这篇文章，谢医生来告诉大家。 一，泰它西普是如何发挥作用的？ 泰它西普是一种生物制剂，或者说是一种靶向药——他是通过特异性阻断“BLyS”和“APRIL”两个细胞因子，来发挥治疗SLE的作用的。 这么说，有点拗口，作为患者朋友可能不太能够理解。我们来看下面的图：通俗的说，红斑狼疮的发病，和我们体内的免疫细胞——B细胞高度相关。在SLE中，异常的B细胞增殖、分化、成熟，变成浆细胞，分泌自身抗体，成为伤害身体的“罪魁祸首”。 B细胞的成熟、存活，和我们两个信号（细胞因子）——BLyS、APRIL高度相关。阻断BLyS，就可以抑制自身反应性B细胞发育成熟；阻断APRIL，可以抑制自身反应性浆细胞分泌自身抗体。而同时阻断这两个信号，就可以一齐阻止异常B细胞的发育成熟、分泌自身抗体，干掉“罪魁祸首”，发挥对SLE的治疗作用。 而泰它西普，正是干掉了这两个重要信号BLyS、APRIL的精确“制导导弹”。 泰它西普作用机制 可以看出，他同时对BLyS、APRIL两个细胞因子同时发挥阻断作用。因此被称作“双靶点”生物制剂。这是世界上第一款用于治疗SLE的双靶点生物制剂，还是由咱中国人首先研发出来的，妥妥的“国货之光”！ 红斑狼疮新药，双靶点生物制剂——泰它西普，是如何发挥作用的？ 二，泰它西普的疗效如何？ 根据泰它西普治疗系统性红斑狼疮Ⅱ期b试验结果，泰它西普对SLE病情活动度的改善作用是显著的。其疗效要超过另一种患者更为熟悉的SLE生物制剂——贝利尤单抗。这可能和泰它西普是双靶点生物制剂，而贝利尤单抗是单靶点生物制剂相关——毕竟，多一个靶点，对B细胞的阻断作用显然更强。 泰它西普的48周SRI4应答率达到了70% 该实验研究结果显示：泰它西普4周开始起效，160mg治疗48周SRI4应答率达70%；SELENA-SLEDAI评分改善≥4分患者比例达77.8%；显著改善血清补体水平，治疗期间B细胞计数有所降低；可改善器官受累情况——相较于安慰剂组，可显著改善皮肤黏膜、肌肉骨骼症状以及改善肾脏相关症状。治疗52周可降低严重复发风险56%。 而且该研究还发现，泰它西普安全性较好，严重不良事件、重度不良事件与安慰剂组无明显差异。 临床使用下来，我们也发现，泰它西普起效较快，作用较强（与贝利尤单抗比较），安全性较好。甚至，对于有些轻度活动（比如皮损）的患者，单独加用泰它西普，就能搞定——而常规的手段，则必须是加用激素。这显然是一大进步。 三，与贝利尤单抗、利妥昔单抗有什么区别？ 目前临床最常用的治疗SLE的生物制剂包括了泰它西普、贝利尤单抗、利妥昔单抗三种。其中前两种有适应症，而后一种没有适应症。 我在这篇文章详细的说了他们的区别，有兴趣的朋友可以看一下： 治疗系统性红斑狼疮的生物制剂，有哪些？——说说泰它西普、贝利尤单抗、利妥昔单抗 四，泰它西普的用法 泰它西普的用法是皮下注射，每周1次，每次2支（80mg/支）。总体来说，还是比较方便的。当然，谢医生觉得这还主要使靠“同行的衬托”，因为其他生物制剂，均需要挂水。而在中国，目前挂水多半是需要住院的，比较繁琐。 由于价格的因素，有时候临床风湿病专家，会对经济条件有限的患者，足量使用2-3月后减半使用，也就是每周1次，每次1支（80mg/支）。总体来说，效果也比较满意。毕竟，根据其IIb期的临床结果来看，即便半量的治疗方案，也达到了比较好的临床终点。 IIb期临床试验数据。160mg（足量）、80mg（半量），均显示了比较好的应答率 五，泰它西普的价格 目前泰它西普价格还比较贵，算上赠药方案，足量使用一个月需要1万元左右，半量使用大约5千左右。在生物制剂大降价的背景下，我们也期待这款药物能够及早进入医保，降低价格，惠及更多的SLE患者。 据了解，目前泰它西普医保谈判也正在进行，我相信用不了多久，这款药物的价格应该会有较大幅度的降低。谢医生也会及时在这里进行更新。让好消息尽早的传达给狼疮患者。